本篇文章給大家談談基因療法，以及基因療法多少錢對應的知識點，希望對各位有所幫助，不要忘了收藏本站喔。

基因療法是什么時候出現(xiàn)的？

1990年9月14日，一名4歲的小女孩在美國馬里蘭州貝塞斯達市的美國國立衛(wèi)生研究所的醫(yī)療中心接受基因療法。這個4歲的孩子由于遺傳基因有缺陷，以致自身不能生產(chǎn)腺苷脫氨酶，削弱了她對疾病的抵抗力。自從出生以來，她幾乎每天都遭受疾病感染的折磨，只能生活在無菌的隔離帳內(nèi)。

醫(yī)生以滴注法將一種含有這個女孩自己的白血球的灰色溶液輸入她左臂的一條靜脈血管中。這種白血球都已經(jīng)過改造，她從遺傳得來的有缺陷的基因已經(jīng)被健康的基因所替代。

整個滴注只花了28分鐘，但這一過程卻標志了人類醫(yī)學史上一個具有深遠影響的“基因療法”在人體上的實驗已經(jīng)開始。這個小女孩成為世界上第一個接受這種實驗性基因療法的病人。

輸液以后所作的試驗表明，她已經(jīng)首次能產(chǎn)生數(shù)量可以觀測到的腺苷脫氨酶。基因療法后，她只患過一次傷風，身體已得到很大改善，甚至能夠離開家去溜冰。她終于可以生活在自然環(huán)境里了。醫(yī)生說，這種療法幾乎沒有顯示出什么副作用。

基因療法的應用，被美聯(lián)社評選為1991年10項最大的科學成就之一。

基因治療是指什么

基因治療（gene therapy）是指將外源正?；驅氚屑毎?，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當?shù)氖荏w細胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。 2017年10月19日，美國政府批準第二種基于改造患者自身免疫細胞的療法（yescarta基因療法）治療特定淋巴癌患者。

遺傳病的基因治療(Gene Therapy)是指應用基因工程技術將正?；蛞牖颊呒毎麅?nèi)，以糾正缺陷基因而根治疾病。糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因，也可以是用有功能的正?；蜣D入細胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發(fā)揮作用。基因是攜帶生物遺傳 信息的基本功能單位，是位于染色體上的一段特定序列。將外源的基因導入生物細胞內(nèi)必須借助一定的技術方法或載體，基因轉移的方法分為生物學方法、物理方法和化學方法。腺病毒載體是基因治療最為常用的病毒載體之一。基因治療主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳?。ㄈ缪巡?、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾?。ㄈ绨滩　㈩愶L濕等）?；蛑委熓菍⑷说恼；蚧蛴兄委熥饔玫幕蛲ㄟ^一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發(fā)揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫(yī)學高技術?；蛑委熍c常規(guī)治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種癥狀，而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身?；蛑委熡卸N形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。

基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，如今開展的基因治療只限于體細胞。生殖細胞的基因治療是將正?；蛑苯右肷臣毎?，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者后代，使遺傳病得到根治。但生殖細胞的基因治療涉及問題較多，技術也較復雜，因此，如今更多地是采用體細胞基因治療。體細胞應該是在體內(nèi)能保持相當長的壽命或者具有分裂能力的細胞，這樣才能使被轉入的基因能有效地、長期地發(fā)揮“治療”作用。因此干細胞、前體細胞都是理想的轉基因治療靶細胞。以如今的觀點看，骨髓胞是唯一滿足以上標準的靶細胞，而骨髓的抽取，體外培養(yǎng)、再植入等所涉及的技術都已成熟；另一方面，骨髓細胞還構成了許多組織細胞(如單核巨噬細胞)的前體。因此，不僅一些涉及血液系統(tǒng)的疾病如ADA缺乏癥、珠蛋白生成障礙性貧血、鐮狀細胞貧血、CGD等以骨髓細胞作為靶細胞，而且一些非血液系統(tǒng)疾病如苯丙酮尿癥、溶酶體儲積病等也都以此作為靶細胞。除了骨髓以外，肝細胞、神經(jīng)細胞、內(nèi)皮細胞、肌細胞也可作為靶細胞來研究或實施轉基因治療。

(1)生殖細胞基因治療：生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正?；蜣D移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發(fā)育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數(shù)多的動物，這難適用于人類。而在人類實行基因轉移到生殖細胞，并世代遺傳，又涉及倫理學問題。因此，就人類而言，多不考慮生殖細胞的基因治療途徑。

(2)體細胞基因治療：體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正?；蜣D移到體細胞，使之表達基因產(chǎn)物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正?；驅氚畜w細胞內(nèi)染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發(fā)揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。對特定座位基因轉移，還有很大困難。

體細胞基因治療采用將基因轉移到基因組上非特定座位，即隨機整合。只要該基因能有效地表達出其產(chǎn)物，便可達到治療的目的。這不是修復基因結構異常而是補償異?；虻墓δ苋毕?，這種策略易于獲得成功。基因治療中作為受體細胞的體細胞，多采取離體的體細胞，先在體外接受導入的外源基因，在有效表達后，再輸回到體內(nèi)，這也就是間接基因治療法。

體細胞基因治療不必矯正所有的體細胞，因為每個體細胞都具有相同的染色體。有些基因只在一種類型的體細胞中表達，因此，治療只需集中到這類細胞上。其次，某些疾病，只需少量基因產(chǎn)物即可改善癥狀，不需全部有關體細胞都充分表達。

概念

狹義概念

指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內(nèi)有缺陷的基因，因而達到治療疾病的目的。

廣義概念

指把某些遺傳物質轉移到患者體內(nèi)，使其在體內(nèi)表達，最終達到治療某種疾病的方法。

中國科研人員發(fā)現(xiàn)延緩衰老的新型“基因療法“，基因延緩衰老的原理是什么？

2021年1月8日，根據(jù)新華社的報道，由曲靜課題組、中國科學院動物研究所劉光慧課題組、北京大學湯富酬課題組、中國科學院北京基因組研究所張維綺課題組組成的研究團隊，經(jīng)過了6年多的努力，第一次利用全基因組CRISPR/Cas9篩選技術鑒定出新的衰老調控基因，并開發(fā)出新型基因療法。本次研究為延緩衰老提供了重要的研究貢獻。

人的身體的衰老其實就是細胞的衰老。生物學發(fā)現(xiàn)了一條規(guī)律：細胞在分裂40~60次之后就會老化，死亡不能再繼續(xù)分裂，細胞活性和分裂能力的降低是人體衰老的真正原因。要延緩衰老，必須要提高身體細胞的生命力以及活力，細胞是由細胞核、細胞液以及細胞膜組成的。細胞核中基本的生命密碼——基因。

我們每一個人都是從一顆單細胞，即精子和受精卵受精之后發(fā)育而來的。受精卵在適合的條件下會分裂成兩個細胞，再由兩個細胞分裂成4個，4個再分裂成8個，依照這種規(guī)律細胞呈現(xiàn)增長，在通過細胞分化形成一個個器官最終發(fā)育成完整的個體。

美國加州大學史密斯教授發(fā)現(xiàn)：通過在細胞培養(yǎng)業(yè)中添加適量的維生素e，就可以使細胞死亡期限延長兩倍以上，這個實驗說明延緩細胞的衰老是可能的。人體的細胞在體外培養(yǎng)時最多只能分裂五十次。一九六一年科學家采用生物技術將已經(jīng)分裂成十次的成纖維細胞移入已經(jīng)分裂三十次的成纖維細胞，并且移走了原來的細胞核，結果這一個細胞又分裂了四十次，這一試驗說明細胞的衰老主要是由細胞核包括中的基因決定，改變基因就可以延緩細胞衰老的時間。

我國這一研究為世界上延緩細胞衰老的研究作出了新的貢獻，這也標志著我國科研能力的提高。

什么叫做基因療法？

基因工程(又稱遺傳工程)目前正在突飛猛進，不斷滲入醫(yī)學諸領域中，推動著醫(yī)學的發(fā)展?；蚬こ淘卺t(yī)學方面最主要的應用是解決人類遺傳性疾病的診斷和治療問題。遺傳性疾病發(fā)生的原因是由于病人細胞內(nèi)脫氧核糖核酸上的遺傳密碼(基因)發(fā)生錯誤。所以這種疾病目前只能治標，不能治本，這給病人及其后代帶來很大不幸。但基因工程技術發(fā)現(xiàn)，遺傳密碼對一切生物都是通用的，不受生物種類的限制。這樣，通過基因工程技術，就有可能利用健康人的正?；蚧蛘邉e種生物乃至微生物的有關基因，把它們移植到病人細胞內(nèi)，來取代或者矯正病人所缺陷的基因，以達到根治遺傳性疾病的目的。我們把這種輸入基因來治療疾病的方法叫做基因療法。

基因療法的典型例子是半乳糖血癥病人的基因治療。這種病人由于細胞內(nèi)缺少基因G，不能產(chǎn)生半乳糖—1—磷酸—尿苷酰轉換酶，以致大量半乳糖—1—磷酸和半乳糖堆積在肝組織中，這些半乳糖可轉變?yōu)榫凭?，因而造成肝臟損害。臨床表現(xiàn)為：小結節(jié)性肝硬化、嘔吐、腹瀉、營養(yǎng)不良、黃疸、腹水、白內(nèi)障、智力發(fā)育遲鈍、半乳糖血癥、半乳糖尿、氨基酸尿等。為了治愈這種病人，人們把大腸桿菌(一般內(nèi)含G基因)能產(chǎn)生半乳糖酶的脫氧核糖核酸片段提取出來，讓噬菌體作為運載體帶入病人的細胞內(nèi)，病人細胞便開始產(chǎn)生半乳糖酶。這樣，原來不能利用半乳糠的細胞便恢復了對半乳糖的正常代謝。如果再將這種已經(jīng)治愈的細胞用人工的方法移植到人體器官內(nèi)，使之成為人體的正常部分，那么這種病就從根本上治愈了。而且由于病人細胞內(nèi)脫氧核糠核酸的缺陷部分得了糾正，這種病也就不會再遺傳給下一代了。

基因治療的定義

基因治療的定義：基因治療簡單講，就是用基因來治病，比如身體內(nèi)一個基因發(fā)生了突變引起了疾病，就用一個新的正確的基因來取代或是補充它。理論上，這樣的策略不僅可以治療、還可以治愈無數(shù)的人類遺傳疾病，但實際上，開發(fā)安全有效的基因治療卻非常困難。視神經(jīng)損傷后，其所處的微環(huán)境也會發(fā)生變化，有些成分的改變具有保護視神經(jīng)的作用，比如CNTF、BDNF、NT一4／5等，這些細胞因子在視神經(jīng)損傷后，可以增強視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞的存活能力。如果象普通給藥的方式將這些細胞因子注射到眼內(nèi)，這種作用會非常短暫，因次科學家們試想采用基因治療的方法，將這些細胞因子裝載在病毒或其它非病毒載體上導入眼內(nèi)，希望能發(fā)揮持久穩(wěn)定的保護作用。反過來，對一些神經(jīng)生長有抑制作用的基因，則采用抑制基因表達的方法使其作用減弱，從而間接促進神經(jīng)損傷的修復，這種療法不僅能使視神經(jīng)損傷得到治療，而且亦能使各種視網(wǎng)膜變性患者受益。

目前這些想法已經(jīng)在細胞試驗和動物試驗得到驗證，但在實際應用中還存在一些阻礙，其中基因載體的選擇仍然是核心問題：非病毒載體轉染的效果和特異性均不理想，且玻璃體也會影響這些高分子聚合物向細胞的擴散；而病毒載體存在轉移特異性的問題，對視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞的轉染率差異很大，另外免疫反應、毒性作用，以及及無法避免的玻璃體腔注射帶來的損傷都是需要解決的問題。因此，基因治療的臨床應用，尚需進一步深入的研究。

基因治療的優(yōu)點

基因治療是一項新的技術，是許多疾病治愈的唯一有效方 法。對于那些基因性疾病插入功能性的基因片段就可以幫助治療些疾病的，它不僅可以改善終身蛋白替代治療的方法甚至可 以直接治愈這些疾病。對于癌癥基因治療可以將治療基因片段 導入癌細胞中殺傷癌細胞，而對正常組織帶來最小的副損傷。 在腦部基因表達產(chǎn)物可直接通過血腦屏障。而外源性的蛋白治 療卻難以做到，特別是對于那些作用靶點在細胞內(nèi)的疾病?；?因治療ip克服了這些缺點成為一種有效的細胞內(nèi)治療方法。除 此之外基因治療可以使治療基因產(chǎn)物在體內(nèi)穩(wěn)定的表達而不需 要經(jīng)常的監(jiān)測。它表達時間的長短由轉基因片段的性質和載體 的類型所決定。